莫要谈“狼”色变，如何与“狼”共舞？

每年的5月10日为“世界狼疮日”（World Lupus Day）

红斑狼疮最具特征的表现，是跨越鼻梁和双侧面颊的蝴蝶形红斑，而“狼疮”的名字是因为曾经人们认为该病面部的蝶形红斑像是被狼咬伤所致，故名“红斑狼疮”。

当红斑狼疮病变局限于皮肤时，称为皮肤型红斑狼疮；当病变累及全身多个脏器时，称为系统性红斑狼疮(systemic lupus erythematosus, SLE)。儿童期起病的SLE我们称为cSLE(childhood-onset SLE）。

(资料图)

当前，cSLE和高血压、糖尿病这些慢性病一样，还不能完全治愈，但是在医生和患者的共同努力下，可以实现疾病的控制和缓解，部分cSLE患儿可以完全停药。大部分患儿在病情控制后可以正常的学习、工作和生活。

我们已经知道，SLE是一种累及身体多系统脏器的疾病，因此SLE的治疗策略需要充分评估疾病对孩子身体的影响程度，依据规范化诊疗方案，在与患儿和家长充分沟通的基础上，综合考虑家庭因素、孩子学业等社会因素后制定出个性化的治疗方案，力争做到最大程度地延缓疾病进展。因此，建议SLE患儿尽早接受儿童风湿免疫专科医生的治疗。

而作为家长最关心的是

孩子能治好吗？

能停药吗？

激素吃多久？

其实这就是SLE的治疗目标——尽可能降低糖皮质激素用量，有效维持临床缓解或低疾病活动度，预防器官损害加剧和疾病复发。SLE的治疗药物多数都有副作用，简单说，我们的目标就是控制疾病的前提下尽可能减少药物副作用。所以医生努力践行“最少伤害、最佳疗效”的原则，不仅做好药物治疗的规划，同时尽可能减少对患儿学业和生活的影响，改善患儿的生活质量。

目前应用于cSLE的药物种类非常多，包括糖皮质激素、羟氯喹、环磷酰胺、霉酚酸酯、甲氨蝶呤、环孢素、他克莫司等，同时，生物制剂如利妥昔单抗和贝利木单抗也被证实疗效是不错的。

这么多药，到底该怎么选择呢？

具体治疗方案的制定需经验丰富的儿童风湿免疫科医生根据患儿病情进行详细评估后的结果最终制定。下面首先为大家介绍几种常用的药物。

（1）糖皮质激素

糖皮质激素是治疗SLE的基础用药，也就是我们常说的激素，可以静点、口服，医生会根据孩子的病情严重程度和体重决定用药的途径和用量。然而，药物是一把双刃剑，使用激素会带来多种副作用，他们暗中窥视、躁动不安，在长期应用以后便会出现体重增加、血压升高、动脉硬化、血糖波动，白内障、骨质疏松、情绪抑郁……均可能接踵而至。 但成佛还是成魔，取决于握剑的人。患者在享受激素带来的福利时，也要重新审视一下这段关系。

只有面对问题，才能解决问题。

所谓正确面对，就是尊重事实、保持平衡。医生会在全面考量的基础上，制定综合治疗方案，选择在合适的剂量下、适当的疗程，是使用糖皮质激素的生存之道。这就如同一位精明的主厨掌握着烹饪什么菜需要给予多少火候，聪明的医生已经逐渐对患儿治疗方案所采取的“火候”稳超胜卷。而今大多数激素的副作用，在医生娴熟技术的指导下也是可防可治的。

药物疗效和副作用有没有办法提前预知呢？

通过药物基因组或许可以提前了解到一些关键信息。临床中常常发现，两个患儿的诊断相同，一般状况相同，应用同一药物治疗，用法用量也相同，但疗效却相差甚远！引起这样的差别，原因之一就是药物基因性的差别。比如，目前已知的，ABCB1基因与不良反应发生率相关，TT基因型和T等位基因的患儿可能需要其他治疗方案。面对糖皮质激素，作为家长应该了解：

1、它具有强烈的免疫抑制效能和抗炎作用，因此作用广泛而复杂，且随剂量的不同而有差异；

2、它在免疫性疾病治疗中起着不可替代的桥梁作用，医生会选择在合适的剂量和适当的疗程；

3、如今大多数糖皮质激素的副作用，在家长的配合和医生的娴熟技术下也是可防可治的。

当然，对于糖皮质激素自身，作为如此性格迥异又有趣的灵魂，它至今仍在努力。它当然不仅仅希望享受拓宽治疗边界的乐趣，它想做的，是作为一颗星星放到人类医学史的星空上。

（2）羟氯喹

羟氯喹是SLE的基础治疗；因为对眼睛的副作用，所以使用前和使用过程中医生会检查孩子眼科情况。（3）免疫抑制剂

对激素联合羟氯喹治疗效果不佳的SLE患者，需要加用免疫抑制剂；伴有脏器受累者，建议初始治疗时即加用免疫抑制剂。但如前面提到的环磷酰胺、霉酚酸酯、甲氨蝶呤、环孢素等，具体选择哪一种免疫抑制剂，要根据受累脏器的评估，依据诊疗指南和孩子的身体耐受情况来决定。（4）生物制剂

如果使用标准治疗方案 (羟氯喹联合糖皮质激素，联合或不联合免疫抑制剂) 后疗效仍不佳，激素减量困难或频繁复发，可加用生物制剂如贝利木单抗、利妥昔单抗。

SLE儿童生长发育是广大家长关注的热点，建议家长定期带孩子评估生长发育情况及趋势，必要时完善骨龄、生长激素水平等评估，对有特殊需求的孩子，且病情允许的条件下，也可考虑注射生长激素，但是需儿童免疫专科及内分泌科等多学科综合评估后，在确保安全的情况下完成。

SLE儿童稳定后可正常上学，若遇到学业的特殊时期，可和医生商量是否需要调整治疗方案。综上，希望在家长、医生、孩子、社会的共同努力下，争取让SLE儿童获得与正常儿童同样精彩的生活。

协和医学小贴士：

①由于服药具有抑制免疫系统的作用，会使患者更易感染，或掩盖感染，故应特别注意长期应用须密切观察不良反应。

②用药期间应定期检测血压、体重、血糖、血电解质、粪潜血，并进行眼科检查。

③如需长期使用糖皮质激素应注意补充钙和维生素D，以防止骨质疏松和骨折的发生。

④建议家长定期带孩子评估生长发育情况及趋势，必要时可考虑注射生长激素，但需在医生综合评估后确保安全情况下完成。

本文主题来源于《协和医学杂志》2023年3期主题：儿童风湿免疫性疾病

编辑 丨刘洋 赵娜

审校 丨李娜 李玉乐 董哲 李慧文

监制 丨吴文铭

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